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Cistanche è molto buono per il morbo di Alzheimer

I ricercatori hanno introdotto con successo un gene protettivo controAlzheimermalattianelle cellule umane.

I ricercatori della Université Laval School of Medicine del Canada e dell'Université Québec-Laval Research Center hanno modificato con successo i genomi delle cellule umane coltivate in vitro, introducendo una mutazione che potrebbe fornire ai pazienti il morbo di Alzheimer. protezione dalle malattie. I dettagli della svolta sono stati recentemente pubblicati su The CRISPR Journal.

Ricerca pubblicata su "The CRISPR Journal" (ultimo impact factor: 6.071) il 7 febbraio 2022

"Alcune mutazioni genetiche aumentano il rischio diAlzheimermalattia, ma c'è una mutazione che riduce questo rischio", ha detto l'autore principale, il professor Jacques-P Tremblay, "una mutazione rara identificata nella popolazione islandese nel 2012. La mutazione non presenta svantaggi noti per i portatori e riduce il rischio diAlzheimermalattia. Utilizzando una versione migliorata dello strumento di modifica genetica CRISPR, siamo stati in grado di modificare il genoma delle cellule umane per inserire questa mutazione".

Il cervello diAlzheimeri pazienti hanno placche amiloidi che causano la morte dei neuroni a causa dei loro livelli tossici. Queste placche si formano dopo che la proteina precursore dell'amiloide viene scissa da un enzima chiamato beta-secretasi. "La mutazione islandese rende più difficile per l'enzima scindere la proteina precursore dell'amiloide. Di conseguenza, c'è meno formazione di placche amiloidi ", ha spiegato Tremblay.

Dott. Jacques-P Tremblay

In teoria, introducendo la mutazione del gene islandese nei genomi delle persone a rischio di sviluppoAlzheimermalattiapotrebbe prevenire o rallentare la progressione della malattia. "Sfortunatamente, non possiamo tornare indietro e riparare il danno che ha causato la morte dei neuroni", ha detto Tremblay, "quindi questo trattamento è particolarmente adatto per le persone provenienti da famiglie affette da questa malattia genetica, una malattia familiare.Alzheimermalattia. La malattia si manifesta come problemi di memoria tra i 35 ei 40 anni. In caso di successo, potrebbe anche essere usato per trattare la forma più comune di sporadicaAlzheimermalattia, che in genere sviluppa i primi sintomi della malattia dopo i 65 anni."

Secondo i ricercatori, la sfida ora è trovare un modo per modificare i genomi di milioni di cellule cerebrali. "Stiamo studiando diverse possibilità, tra cui l'uso di virus non infettivi per fornire complessi di editing all'interno dei neuroni. Ora che il proof-of-concept è stato stabilito nelle cellule umane in vitro, saremo in grado di farlo in un neurone che esibisceAlzheimermalattia. Testare questo metodo nei topi. Se questi risultati sono conclusivi, speriamo di condurre un piccolo studio su persone di età compresa tra 35 e 40 anni che hanno una mutazione genetica che causaAlzheimermalattia, " disse Tremblay.

Fonte:Université Laval

Un altro passo verso la terapia genica perAlzheimer

Riferimento:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Inserimento della mutazione islandese (A673T) da parte di Prime Editing: un potenziale trattamento preventivo per famiglie e sporadicheAlzheimerMalattia. CRISPR J. 2022 Febbraio 7. DOI: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub prima della stampa. PMID: 35133877.